2021年,海瑟·考夫曼的生活因参加一项新药Winrevair的临床试验而发生了变化。这种药物是针对肺动脉高压(PAH)的治疗,PAH是一种导致肺部血管狭窄、血流受阻的疾病。Winrevair帮助考夫曼控制了症状,提高了她的生活质量。
肺动脉高压是一种罕见病,会导致肺动脉血压升高,影响从心脏到肺部的血流。如果不治疗,PAH可能会致命。由于症状类似于其他疾病,PAH常常被误诊或漏诊,导致诊断延误。
Winrevair是一种针对PAH的突破性新治疗,于2024年3月获得FDA批准。它针对疾病的分子层面问题,有可能逆转血管重塑。目前还有其他临床试验正在进行,预计未来会有更多PAH药物问世。
在1996年第一种FDA批准的PAH药物出现之前,患者的生存率很低。现有疗法主要集中在血管扩张和联合治疗上,但仍需更多有效的治疗方法来提高PAH患者的生存率。