礼来公司研发的一款备受关注的阿尔茨海默病新药近日获得了联邦健康顾问的支持，为该药物预期获批提供了有力的支撑。FDA顾问小组一致投票认为，该药物能够适度减缓病情进展，其益处大于包括脑肿胀和出血等风险。这些副作用需要通过监测来管理。国立卫生研究院的统计学家Dean Follmann表示，试验中的证据非常有力地显示了该药物的有效性。
FDA将在今年晚些时候做出最终批准决定。如果FDA同意专家组的建议，donanemab将成为美国第二种被证实能够有力减缓阿尔茨海默病早期痴呆和记忆问题的药物。去年，FDA已批准了日本制药公司Eisai的类似输液药物Leqembi。
在另一项投票中，FDA顾问小组一致认为，礼来药物在不同患者亚组中的有效性得到了证实。礼来公司通过基于大脑蛋白tau水平对患者进行分组来研究其药物，tau是预测认知问题严重程度的蛋白。这促使FDA审查员质疑是否应该在给药前通过脑部扫描筛查患者的tau水平。但大多数小组成员认为，有足够的证据表明该药物的益处，可以广泛开处方，无需筛查该蛋白。
斯坦福大学的Thomas Montine博士主持了小组并总结了其意见，他表示：“强制要求tau成像是不必要的，而且会对治疗的实际操作和获取造成严重问题。”
FDA原本广泛预期将在三月份批准该药物。但FDA表示将要求其外部神经学专家小组公开审查公司的数据，这是一个出乎分析师和投资者意料的延迟。
总体而言，礼来的研究结果与Leqembi相似，两种药物都显示出能适度减缓早期阿尔茨海默病患者的认知问题。这家总部位于印第安纳波利斯的公司进行了一项1700名患者的研究，显示接受其药物每月静脉输液的患者比接受安慰剂治疗的患者病情进展慢了约35%。
然而，礼来测试其药物的方式与其他公司有所不同，这引起了FDA的疑问。在礼来的研究中，不同tau水平的患者显示出不同程度的益处。但公司排除了tau水平很低或没有tau的患者，假设他们的病情进展太慢，无法显示出益处。
这种排除导致FDA审查员质疑药物的益处是否可以推广到所有患者——正如礼来所暗示的——或者药物是否应该仅限于公司研究的那些患者。小组成员表示，其他测量结果提供了足够的数据，可以确信所有患者都能从药物中受益，无论tau水平如何。
小组成员还考虑了礼来研究中的另一个关键差异。与同类药物一样，礼来的药物通过清除一种叫做淀粉样蛋白的粘性大脑斑块来发挥作用，这是导致阿尔茨海默病的因素之一。但与Leqembi和其他研究的药物不同，一旦患者的斑块降至非常低的水平，礼来就停止了治疗。
礼来的科学家们认为，停止治疗是其药物的一个关键优势，这可能会减少长期使用的副作用和成本。但FDA工作人员表示，礼来提供的有关停止治疗的最佳时间或患者可能需要多久重新开始治疗的数据很少。
尽管存在这些问题，许多小组成员认为停止剂量的可能性充满希望。来自西北大学的Tanya Simuni博士和其他专家表示，患者需要进行跟踪和测试，以了解他们的状况以及是否需要恢复治疗。
donanemab的主要安全问题是脑肿胀和出血，这是所有针对淀粉样蛋白药物的共同问题。Lilly研究报告的发生率略高于与竞争对手Leqembi的报告。然而，两种药物在略有不同的患者群体中进行了测试，使得专家们难以比较它们的安全性。
FDA的小组同意，通过警告标签和医生教育以及医学扫描来识别更容易中风的患者，可以解决这些风险。
