卡特里娜·巴里，一位25岁的年轻女性，被诊断出患有罕见且严重的肺动脉高压（PAH）。这是一种每年影响大约500至1000名美国人的疾病，常见于30至60岁的女性。巴里在网上了解到，根据她的病情严重程度，她的预期寿命只有两到五年。然而，一种名为sotatercept的实验性药物为她带来了希望。这种药物通过注射的方式，每三周一次，能够阻断PAH患者体内过量产生的生长因子，从而有可能改变疾病的基础生物学机制。
在2020年新冠疫情初期，巴里开始接受治疗。尽管面临感染风险，她仍坚持佩戴N95口罩，穿着两层衣服，并在每次去医院注射药物后彻底清洁自己。她表示，如果不接受这种药物治疗，她将面临死亡的威胁。这是她唯一的生存机会。
Winrevair是一种生物制药，能够捕捉并困住在PAH中过量产生的活化素蛋白。这些蛋白会导致血管壁不断增厚，使得心脏不得不更加努力地向肺部泵送血液，最终导致心脏损伤甚至衰竭。在没有治疗的情况下，PAH患者通常在诊断后两到三年内死亡。虽然现有的一些药物能够通过扩张血管来改善病情，但并非治愈。
密歇根大学的心脏病学家瓦莱丽·麦克劳林博士参与了sotatercept的研究。她表示，这种药物的作用机制与以往不同，可能会重新平衡肺小动脉中的生长过程，这是疾病开始的地方。这可能意味着患者在服用药物后能够随着时间的推移而逐渐改善。
Winrevair是长时间以来为PAH患者推出的首个新型药物。约翰霍普金斯贝维医疗中心的肺部和重症医学专家帕纳吉斯·加利亚特萨托斯博士表示，在动物研究中，这种药物不仅能治疗症状，还可能阻止血管的增厚，甚至延长患者的寿命，尽管这些好处尚未在人类身上得到证实。
根据一项包括323名参与者的研究，服用sotatercept的患者在六分钟步行测试中的表现比治疗前增加了34米，而安慰剂组的患者仅增加了约1米。研究结束时，sotatercept组中大约5%的参与者死亡或病情恶化，而安慰剂组中约26%的患者死亡或病情恶化。FDA因为疾病的紧迫性，快速批准了这种药物。这项研究结果已于去年发表在《新英格兰医学杂志》上。
